Lateral amyotrophic sclerosis: perspectives of treatment

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  • Esta esclerose amiotrófica lateral misteriosa
  • Perspectivas para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica


  • Esta esclerose amiotrófica lateral misteriosa


    Esclerose amiotrófica lateral - uma doença difícil e um pouco estudada, apesar do fato de que numerosos estudos foram mantidos por décadas. Um método bastante eficaz de tratamento e não encontrado. Alguns cientistas acreditam que um importante papel na restauração de neurônios motores danificados ou mesmo na criação de células-tronco poderiam ser desempenhadas com sua capacidade de diferenciar em uma pluralidade de linhas celulares.

    A esclerose amiotrófica lateral, também conhecida como a doença Lu Geriga, é uma doença progressiva, que é expressa no desenvolvimento gradual e distribuição de fraqueza e atrofia dos músculos afetados do paciente. Tal estado leva à disfunção muscular, incapacidade e, em última análise, à morte ou dependência constante dos meios auxiliares de respiração, que vem em média 3 anos após a diagnosticada a fraqueza dos músculos.

    Aproximadamente 5% -10% pessoas com esclerose amiotrófica lateral têm parentes com essa doença. A maioria dos casos de lados da esclerose amiotrófica lateral (90% a 95%) tem uma natureza esporádica, muitas vezes surgindo «Completamente inesperado», Mas há uma forma rara de esclerose amiotrófica lateral, que pode ser traçada em 3 áreas ocidentais do Pacífico: Guam, Península Ki no Japão e Western New Guiné. Muitos fatores etiológicos estão associados ao fato de que o processo de exaustão permanece incompreensível e inexplicável.

    Fatores que executam uma cadeia de eventos que levam à morte dos neurônios motorizados são desconhecidos. Pode-se assumir que o gene alterado leva ao desenvolvimento de uma substância tóxica, que lança o processo de doença. Mesmo em 15% a 20% das famílias que têm gene silenciado, o mecanismo de sua ação, acelerando o início da doença, permanece desconhecido. Também somos desconhecidos as razões para a ocorrência de tal doença em diferentes idades e a taxa de sua progressão, associada a mutações específicas do gene, bem como a causa da morbidade incompleta (a maioria dos portadores do gene é afetada, mas nem todos).

    E ainda menos é ciente das causas da doença em casos esporádicos da região ocidental do Pacífico. Causa direta de fraqueza muscular e sua exaustão - perda progressiva de neurônios motores musculares. Células nervosas localizadas na medula espinhal ou no tronco cerebral e diretamente relacionados aos músculos (menores neurônios motorizados), e no córtex cerebral (neurônios motorizados) associados a neurônios. Células nervosas e correntes que estão na parte frontal do cérebro também podem ser afetadas (neurônios motores desprezíveis).

    Nenhum método de tratamento pode atrasar ou desenhar o desenvolvimento da esclerose amiotrófica lateral. Há um método recomendado de tratamento (com a ajuda de Riluzole), que pode adicionar 2-3 meses à expectativa média da vida do paciente com esclerose amiotrófica lateral. A adesão cuidadosa à dieta e o uso oportuno de apoio não invasivo para a respiração pode expandir a estrutura temporária da vida do paciente por mais 6-12 meses.

    Perspectivas para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica


    Esclerose amiotrófica lateral: perspectivas de tratamentoAs células-tronco são células que não passaram diferenciação e não adquiriram funções específicas; Eles têm o potencial de auto-cura, dividir e diferenciar em tipos de células específicos. A diferenciação de células-tronco em células adultas é claramente ajustada; Caso contrário, as plantas ou animais complexos poderiam existir, com seus muitos tecidos e órgãos inter-relacionados. Em contraste com as células haste, maduras ou diferenciadas formam estruturas específicas e realizam certas funções e, em muitos casos, perdem a capacidade de compartilhar e multiplicar.
    Maligno ou «Dedifferenciada» As células diferem da haste e especializada normais em que são divididas incontrolavelmente e transportam o perigo do cultivo do corpo. A diferenciação da célula-tronco deve ligar, obter a direção certa e desligar para que os tecidos necessários sejam construídos em vários sistemas de órgãos. Células-tronco, incluindo células-tronco nervosas, por definição estão presentes em embriões. As células-tronco podem ser encontradas no sangue do cordão. Em adultos, essas células estão na medula óssea e outros órgãos em que a auto-cura controlada é necessária.

    A questão da étnica da pesquisa sobre uma pessoa em um estágio inicial de estudos de células-tronco, com ênfase nos riscos de ensaios clínicos prematuros. Relatórios de transplante de células-tronco conduzidas na China sem considerar especialistas independentes de dados objetivos para cada paciente antes, imediatamente após e depois de um longo tempo após o transplante, não fornecer as informações científicas necessárias para estabelecer a segurança e a eficácia deste método.
    «É fundamental que os cientistas e os clínicos tenham cuidado, planejando pesquisas estritamente científicas, e especialmente precisam se concentrar em experimentos importantes laboratoriais que podem fornecer respostas a muitas questões que agora estão enfrentando este método terapêutico», - Escrito Lucy Brujahn, diretor de ciência e vice-presidente da Associação «GRAVES» (esclerose amiotrófica lateral). - «Para que essa terapia seja segura e tenha a possibilidade de uso clínico, é necessário que as propriedades e a complexidade de várias células-tronco.» Em resposta à restrição da pesquisa de células-tronco, que pode receber financiamento federal, a American Academy of Neurology e a Associação Americana de Neurologia - duas principais organizações profissionais de neurologistas nos Estados Unidos - expressaram confiança que o trabalho com células-tronco embrionárias e adultas realizado com cuidado e sob controle rigoroso. Os membros dessas organizações e o público estão preocupados com a observância de importantes padrões éticos nos estudos de células-tronco embrionárias.

    Existem dois círculo de problemas científicos. Primeiro, devido ao fato de que a probabilidade de sucesso de um estudo separado é bastante baixa, para mais desenvolvimento rápido, estudos paralelos são necessários em várias direções. A essência da pesquisa - amostras e erros que identificam direções ineficazes, permitindo que você se concentre em mais promissor. Entre o início da pesquisa científica e uso clínico do método geralmente ocorre.

    Portanto, qualquer atraso na determinação do potencial terapêutico do método leva a um atraso na introdução deste método de tratamento. Em segundo lugar, a eliminação de certos tipos de pesquisa do financiamento federal pode levar à perda de tais estudos do campo de visão do estado e perda de controle sobre eles, bem como para a transição desses estudos em outros países em outros países. E isso pode causar danos a pacientes específicos e toda a comunidade de pacientes, médicos e cientistas.

    Estudos de células-tronco dão esperança a pacientes com esclerose amiotrófica lateral e podem levar ao desenvolvimento de novos métodos de tratamento que retardam o progresso da doença. Mas esta esperança deve ser combinada com cautela, uma vez que o estudo das células-tronco ainda está em um estágio inicial em geral, e com a esclerose amiotrófica lateral, em particular, bem como devido à eficiência limitada de todos os efeitos farmacológicos em camundongos transgólicos e pacientes com esclerose amiotrófica lateral neuribrosa. Em futuros estudos de células-tronco, médicos, cientistas, bem como pacientes que participam deles, devem prestar muita atenção às questões de ética e rigor científico.

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